Vertex Pharmaceuticals Incorporated opera come azienda biotecnologica negli Stati Uniti, in Europa e a livello internazionale. L’azienda offre farmaci trasformativi per persone affette da malattie gravi con particolare attenzione ai mercati specializzati, come la fibrosi cistica (CF), l’anemia falciforme (SCD), la beta talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) e il dolore acuto. Commercializza TRIKAFTA/KAFTRIO per persone affette da FC con almeno una mutazione F508del di età pari o superiore a 2 anni; ALYFTREK per il trattamento di persone affette da FC di età pari o superiore a 6 anni; SYMDEKO/SYMKEVI per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o superiore a 6 anni; ORKAMBI per pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 anno; e KALYDECO per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 mese con ivacaftor. L'azienda sviluppa inoltre CASGEVY per il trattamento della SCD e della TDT; JOURNAVX per il trattamento del dolore acuto negli adulti; VX-522, un farmaco a base di mRNA del CFTR progettato per trattare la causa alla base della fibrosi cistica, che è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1/2; inaxaplin per il trattamento della malattia renale mediata da APOL1, che è in un unico studio di Fase 2; VX-264 per il trattamento del diabete di tipo 1; VX-670 per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1; e VX-407, un correttore di piccole molecole per il trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante. L'azienda vende i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori, grossisti, farmacie al dettaglio, ospedali e cliniche. Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha una collaborazione strategica con AbCellera Biologics Inc. per la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di attivatori multispecifici di cellule T (TCE) per malattie autoimmuni e altre condizioni. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.
Descrizione tradotta in italiano · fonte yfinance